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核心内容摘要

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创(新药在华)首发 针对 “秒睡”罕见病

中新网广州7月23日电(记者 蔡敏婕)国家药品监督管理局近期依托优先审评审批通道,正式批准创新药奥普雷顿片上市。这款药物系国内首款针对1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,覆盖16岁及以上青少年及成人患者,为其治疗领域带来全新选项。

发作性睡病作为一类慢性且罕见的神经系统疾患,可细分为1型与2型两大亚型。此类疾病最具特征性的表现,在于患者难以克制的嗜睡倾向,往往在交谈、进食或沟通之际瞬时进入“秒睡”状态,构成一种全天候的睡眠紊乱。尤以1型患者为甚,或随时遭遇猝倒现象,根源在于下丘脑负责调节睡眠与觉醒信号的食欲素神经元丧失,进而引发睡眠—觉醒循环的失衡。

患者除面临典型的日间极度嗜睡外,亦会反复经历猝倒发作——即在情绪起伏时肌张力骤然丧失;夜间睡眠则趋于支离破碎,常伴随睡眠麻痹、入睡前幻觉等困扰;长期来看,还可能诱发注意力涣散与认知机能衰退。

据公开资料,发作性睡病已被纳入我国《第二批罕见病目录》。然而,纵然此类疾病属罕见范畴,受制于公众认知不足及诊断资源受限,患者自症状初现至获得确切诊断,平均等待期往往长达十年以上。

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发作性睡病作为一类慢性且罕见的神经系统疾患,可细分为1型与2型两大亚型。此类疾病最具特征性的表现,在于患者难以克制的嗜睡倾向,往往在交谈、进食或沟通之际瞬时进入“秒睡”状态,构成一种全天候的睡眠紊乱。尤以1型患者为甚,或随时遭遇猝倒现象,根源在于下丘脑负责调节睡眠与觉醒信号的食欲素神经元丧失,进而引发睡眠—觉醒循环的失衡。

患者除面临典型的日间极度嗜睡外,亦会反复经历猝倒发作——即在情绪起伏时肌张力骤然丧失;夜间睡眠则趋于支离破碎,常伴随睡眠麻痹、入睡前幻觉等困扰;长期来看,还可能诱发注意力涣散与认知机能衰退。

据公开资料,发作性睡病已被纳入我国《第二批罕见病目录》。然而,纵然此类疾病属罕见范畴,受制于公众认知不足及诊断资源受限,患者自症状初现至获得确切诊断,平均等待期往往长达十年以上。

优化核心要点

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