历{史性突破!全球同步研发创新药在中国首报}首发
记者今日从国家药品监督管理局获悉,一款在全球范围内同步研发、同步申报的新靶点创新药物,日前在我国率先获准上市,这标志着原创靶点药物在实现全球多中心研发的基础上,成功完成了中国首报首发的历史性跨越。
国家药监局药审中心化药药学一部副部长刘宗英介绍,最新获批的“选择性食欲素2型受体激动剂”,是一款具有全新靶点和机制的革命性药物,其适应症覆盖16岁及以上青少年和成人患者所患的1型发作性睡病。
国家药监局药品注册司化学药品处处长徐晓强透露,该创新药已向中国、美国、日本等多个国家同步递交了上市注册申请,而我国在全球范围内率先批准其上市,这不仅是时间的领先,更意味着我国在“全球新”药物研发领域,已实现从靶点源头创新到国际多中心临床协同推进,直至注册上市的全链条突破,开创了全球首报首发的先河。
据悉,这款药物作为针对罕见病治疗的创新产品,已在全球多地区同步申请上市。在我国,它获得了突破性治疗品种认定,并被纳入优先审评审批程序,从而进入了“双重加速通道”;在美国,除获得突破性治疗药物认定外,还跻身快速通道;在日本,则被认定为先驱药物并拥有孤儿药资格,同时进入快速审评审批体系;而在欧盟,也顺利取得了孤儿药资格认定。
多(囊卵巢综合征为何更)名?
在中国新闻周刊记者牛荷撰写的一篇深度报道中,披露了多囊卵巢综合征这一困扰无数女性的内分泌疾病的最新动态。该报道发表于2026年8月3日出版的第1246期《中国新闻周刊》杂志,聚焦于这一沿用近九十年名称的疾病正经历的历史性变革。
故事要从林夏说起。这位刚结束大二学业的年轻女性,在6月底遭遇了持续近十天的异常子宫出血。而这之前,她已经整整三个月没有月经造访。7月7日,她走进上海某三甲医院完成初诊和血液检查,次日复诊后被确诊为多囊卵巢综合征。回溯过去三四年,林夏陆续浏览过多篇关于此病的科普内容——月经紊乱、体毛浓密、反复爆痘、脱发等典型症状。她感慨自己的身体仿佛"依照教科书生病"。
事实上,多囊是育龄期女性最常遭遇的内分泌问题之一。世界卫生组织估算,全球10%至13%的育龄女性深受其扰。《柳叶刀》曾刊文指出,全球超过1.7亿女性受到这一疾病的影响。而2022年公布的一项全国性流行病学调查显示,中国至少有2400万名育龄女性罹患此病。
今年5月,《柳叶刀》发布了一项国际命名共识,提议将沿用近九十年之久的PCOS更名为PMOS,中文暂译为"多内分泌代谢性卵巢综合征"。紧随其后,7月1日英国国家卫生与临床优化研究所发布了PMOS指南草案,提出加速对患者的诊断流程,并建议医疗机构为确诊者提供年度健康评估。
为何要改变这个使用了近一个世纪的名称?林夏的月经史便是一个缩影。她时而连续两月月中出血,时而整月毫无动静;有时仅有零星血迹便戛然而止。大二那年,她特意购置了一款智能手表来记录经期,每当发现出血便即时标记"点滴出血"还是"正式月经",并详细记录出血量。
与林夏同龄的陈默,月经频率更为稀少,高中起每年仅来潮一至两次。她向《中国新闻周刊》坦言,五年前初次怀疑自己患有多囊时曾感到恐惧,但随后在网络上看到越来越多相似经历,便自我宽慰:"大家都有,无所谓。"直到今年1月,她才首次就医并确认诊断。多名受访患者最初均因月经异常而就诊。这些异常不伴疼痛,也不会干扰日常学习工作,因此极易被误认为青春期正常发育、考试压力或熬夜所致。
北京协和医院内分泌科主任医师伍学焱向《中国新闻周刊》解释,对多囊患者而言,月经变化往往是排卵节律紊乱后最先发出的警报。长期不排卵意味着子宫内膜无法按正常节律增生和脱落,异常增生的风险随之上升。
然而,排卵异常仅仅只是冰山一角。同济大学附属上海东方医院妇产科主任段涛指出,多囊患者并无统一"面孔":有人以月经和排卵障碍为主;有人多毛、痤疮、脱发等雄激素过多症状突出;有人超声显示卵巢多囊样改变;还有人伴随体重和代谢异常。这些表现可能叠加出现,也可能只显现其一。
过去,这些症状常被割裂处理:妇科管月经和生育,内分泌科处理代谢,皮肤科对付痤疮和多毛,心理专业人员应对焦虑和抑郁。"诊疗碎片化是此次更名的重要原因之一。"瑞典卡罗琳斯卡医学院教授伊丽莎白·斯泰纳-维克托林如是说。
伍学焱进一步阐明,"多内分泌"并非指患者同时患有多种相互独立的内分泌疾病,而是多个调节系统同时出现紊乱。例如,控制卵泡发育和雄激素分泌的神经内分泌系统失调,常伴随糖脂代谢异常。这些变化彼此交织,共同塑造了多囊复杂的疾病图景。
中国科学院院士黄荷凤在接受采访时强调,更名最大的意义在于提醒医患双方,要从全生命周期的视角来理解和治疗这一疾病。澳大利亚莫纳什大学内分泌学家海伦娜·蒂德是此次更名的主要推手之一。她透露,早在2012年的一次国际学术会议上,她和团队询问患者对PCOS的理解,惊讶地发现许多人误以为卵巢里长满异常囊肿。此后的14年间,数以万计的患者、一线医生及卫生专业人员通过调查和投票表达意见,最终凝聚成这份国际命名共识。
蒂德还指出,旧名称束缚了疾病分类,多囊长期被划归"卵巢疾病"范畴。只有改变分类,更多科室的医生才有可能及早识别患者。
"你这么瘦,不太像多囊"——这是不少"瘦多囊"患者常听到的话。蒂德明确表示,从PCOS到PMOS,现行诊断标准并未改变。
7月8日,林夏完成腹部超声检查,结果并不典型:两侧卵巢各可见约10个小卵泡。超声医生未在报告中写入"卵巢多囊样改变",仅提醒腹部超声易受设备、角度和膀胱充盈程度干扰,最终诊断应由门诊医生综合判断。门诊医生结合她长期月经紊乱等表现,认为多囊"基本没跑了"。
段涛解释,所谓卵巢多囊样改变,是指一些本应继续发育成熟并排出的卵泡停滞在生长途中,聚集于卵巢内,部分患者卵巢因此增大。临床上常见两个极端错误:一见到超声提示多囊样改变便直接确诊,或因为超声不典型便立即排除。
多囊无法依靠单项检查单独确诊,但已有较为清晰的综合诊断框架。国际上广泛采用的鹿特丹标准规定,在排除其他疾病后,患者需在排卵异常、高雄激素表现及卵巢多囊样改变三项中至少符合两项方可确诊。国内2018年发布的《多囊卵巢综合征中国诊疗指南》思路相近,但将月经稀发、闭经或不规则出血设为必要条件,在此基础上还需满足以下任一类表现:一是多毛、痤疮等雄激素过多迹象或血检显示雄激素升高;二是超声提示卵巢多囊样改变。
即便有诊断标准,误诊和漏诊依然普遍。据世卫组织今年1月发布的文章,全球高达70%的多囊患者或许尚未意识到自己患病。29岁的林然十年前便开始月经异常,就医时医生反复追问她是否怀孕,当时她并男友。超声仅显示子宫内膜偏薄。此后她辗转多家医院,服药时月经好转,停药便复发。由于身形不胖,她和医生都未将这些问题与多囊关联。直到七年前备孕,她在生殖科接受阴道超声才发现卵巢多囊样改变,方被确诊。
雄激素异常也可能因检测手段局限而被漏掉。美国亚拉巴马大学伯明翰分校教授里卡多·阿齐兹指出,按照多数现行诊断标准,至少四分之三的多囊患者存在雄激素过多相关异常。部分人需抽血检查,但检测方法灵敏度有限,也可能造成漏诊。
体重也可能误导判断。段涛表示,国内体重指数正常的"瘦多囊"患者并不少见。记者采访的五名患者中,四人体重未达超重标准。20岁的小满身高约158厘米,体重常年不足40公斤,初中时便确诊多囊。今年5月复诊时,某三甲医院妇科医生打量她说:"你这么瘦,不太像多囊,也不太可能有胰岛素抵抗。"
事实上,胰岛素抵抗在多囊患者中并不罕见。2024年国内专家共识指出,既往研究估计40%至70%的多囊患者存在胰岛素抵抗。但胰岛素抵抗并不属于现行诊断标准。2023年国际循证指南表示,尽管胰岛素抵抗是多囊的重要病理生理因素,目前临床可用的胰岛素检测意义有限,不建议常规开展。
蒂德强调,"代谢"进入病名并不意味患者必须肥胖、存在胰岛素抵抗或已患糖尿病等代谢疾病。更名不会立刻催生新药,也没有推翻现有疗法,但它试图纠正多囊长期被等同于"不孕"以及"不备孕就不必管"的诊疗惯性。
小满确诊时,医生告诉她此病可能影响未来生育。此后很长时间,她都将多囊理解为一种与生育相关的妇科疾病:结婚生子对她而言还很遥远,治疗自然也无关当下。因不痛不痒,她后来中断治疗。但生育只是多囊管理的一部分。蒂德反对让年轻患者等到想生育时才着手干预,那样会忽视心理和代谢风险。她打了个比方:这就像告诉一位有心血管风险的人:"先回去吧,等发生心肌梗死再说。"
斯泰纳-维克托林指出,多囊患者发生子宫内膜癌的相对风险约为普通女性的2.7倍。长期不排卵时,子宫内膜持续受雌激素刺激,却缺少孕激素的周期性保护。若患者长期闭经、异常出血或检查发现内膜增厚,应进一步评估并遵医嘱随访。
"生完孩子,多囊就会好"同样是常见误解。林然曾短暂相信过,生育后她的月经一度规律了几个月,但很快再次紊乱。黄荷凤表示,对多囊患者而言,生育结束并不意味着问题自动消失。
多囊的病因和机制尚未完全阐明,也没有一种药物能同时解决月经、雄激素、代谢和生育问题。黄荷凤认为,治疗应根据患者年龄、症状、代谢风险和生育需求动态调整:青春期患者长期闭经,重点是保护生殖健康并监测内分泌变化;多毛、痤疮或脱发显著影响生活时,需针对雄激素过多治疗;出现糖代谢异常后,再引入饮食、运动或药物干预;有生育计划时,核心转为帮助排卵;产后仍需持续管理,关注子宫内膜和代谢风险。
今年1月确诊后,陈默服用了一个月短效口服避孕药。斯泰纳-维克托林解释,这类药物可调节出血周期,改善部分多毛、痤疮等症状,也有助于保护子宫内膜。医生还可根据情况使用孕激素或含孕激素的宫内节育器。
多位受访专家一致认为,生活方式管理是多囊治疗的地基。黄荷凤表示,生活方式管理不能止步于"少吃、多动"。目前国内针对不同亚型多囊患者的饮食和运动方案仍不够精细化,例如每天具体能量摄入、运动安排方式,以及体重正常者与肥胖者是否应设定不同目标等。
随着"代谢"纳入新病名,二甲双胍的关注度也随之上升。伍学焱表示,从内分泌代谢角度看,二甲双胍等改善胰岛素敏感性的药物已成为临床治疗多囊的常用手段之一。阿齐兹则提醒,二甲双胍并非人人适用,其使用通常需达到足够剂量,因此更应精准施治。
司美格鲁肽、替尔泊肽等原本用于糖尿病和减重的新药,也成为部分患者的"网红"选择。黄荷凤注意到,一些患者在就诊前已自行用药。她提醒,这些药物并非治疗该病的"万能钥匙",尤其是有备孕计划者需格外谨慎。部分研究提示这些药物可能有助于减重、改善胰岛素抵抗和月经周期,但最佳剂量和长期安全性仍需更大规模临床试验验证。蒂德认为,这些药物或许对部分患者有益,但针对育龄女性的研究仍不充分,目前不能认定其在妊娠期使用足够安全。
对有生育需求的患者,治疗也不只是让卵泡成熟那么简单。林然备孕期间,在当地三甲医院生殖科接受促排卵治疗,结果竟怀上五胞胎。因继续妊娠风险过高,她接受了减胎手术,最终两个孩子于妊娠25周早产。黄荷凤强调,促排卵首先要确保安全,目标不是获取尽可能多的卵泡,而是尽量得到一枚成熟卵泡,实现单胎、足月及母婴安康。
更关键的是改变临床实践。去年10月,28岁的许宁体检时被提示卵巢可能存在多囊样改变。数月后,她决定进一步检查。她的血糖、胰岛素和性激素等指标无明显异常。内分泌科医生没有排除多囊,只说月经和卵巢问题应转妇科处理。转到妇科后,因部分检查已过期,许宁不得不重新做了一遍。
"目前仍是铁路警察,各管一段。"段涛坦言,不少医院各科都在处理自己熟悉的症状,却未必有人掌握患者完整病史。医学界目前只是对新名称达成共识,接下来更紧要的是变革临床实践,在患者青春期、育龄期、妊娠期和产后持续跟进。
斯泰纳-维克托林表示,新名称希望推动主诊医生长期跟进、多专业协同管理,将患者的生殖、代谢和心理问题整合进同一条诊疗路径。黄荷凤建议妇产科与内分泌科建立常态化协作机制。目前遇到复杂病例,她会组织多学科会诊,或请内分泌科专家远程视频共同看诊,让患者免于再到另一个门诊重新排队。
但为每位患者临时组织多学科会诊并不现实。段涛认为更可行的路径是组建专病团队,培养熟悉多囊的主诊医生,并由妇科、生殖医学、内分泌、皮肤和心理健康等多学科共同制定诊疗指南和共识。
现实中,新旧名称的交替需要时间。蒂德介绍,国际上已设定三年过渡期,目前新旧名称并行使用,到2028年更新指南时计划仅保留PMOS。中国工程院院士乔杰等人近期撰文建议,国内现阶段可采用"旧名为主、新名标注"的过渡方式。黄荷凤表示,国内更名难以一步到位,还需经过相关学会论证、医学名词审定及卫生行政部门审批备案。即便未来统一使用PMOS,仍需根据患者的生殖、雄激素和代谢表现进一步分型。
得知PCOS更名为PMOS时,许宁的第一反应是:"就改个名字,对我好像没什么影响。"对她而言,更迫切的问题是这次检查究竟说明了什么,下一步该去哪里,是否会有医生持续跟进她的病情。一场更名的成败,不能只看医生在病历上写下PCOS还是PMOS。黄荷凤表示,无论使用哪个名称,这都是影响女性一生的内分泌代谢疾病,应当尽早筛查、及时干预并长期管理。
(应受访者要求,林夏、陈默、林然、小满、许宁均为化名)
“肠癌{”发现就是中晚期?身体这些信号千万}别忽视
当地时间23日,日本推理小说巨匠东野圭吾因罹患结直肠癌溘然长逝,享年68岁。结直肠癌,亦被称为大肠癌,系结肠与直肠黏膜上皮组织所生的恶性肿瘤,其高发群体集中于中老年人。此疾病呈现出两大引人警惕的特性:一则是发病年龄段正悄然前移,年轻患者数量渐增;二则是不少病例在初次确诊时便已步入中晚期阶段。
据国家癌症中心2024年公布的统计显示,2022年我国新增结直肠癌病例达51.71万,占据全部恶性肿瘤新发病例的10.7%,且这一数字正逐年攀升,如今已然跃升为仅次于肺癌的第二大常见恶性肿瘤。究竟是什么因素诱发了结直肠癌?我们又该采取怎样的策略来加以防范?
大肠癌的演变往往悄无声息,宛如一个“渐进式进程”:从微小息肉起步,逐渐成长为较大息肉,继而出现不典型增生,最终演变为侵袭性肠癌。然而,在息肉阶段及不典型增生的初期,患者通常感觉不到任何异常;待便血或肠梗阻等症状显现时,病情往往已进入晚期阶段。这一病变历程可绵延10至15载光阴,在此漫长窗口期内,只要依靠定期的结肠镜检查及早发现问题并进行干预,便有望将病情牢牢掌控。
结直肠癌的五个典型信号需高度留意:其一,肠癌所致便血多为“粪中裹血”,血色偏暗红且常混有黏液,若遇此情形,务必尽早就医查明缘由。其二,排便规律遭破坏,次数骤然增多或顽固性便秘,有时两者交替发作,便后总有未尽之感,排出的多为黏液脓血状物质,此类情形尤须警惕;若原有腹泻患者用药后症状不减,同样值得关注。其三,原本粗壮的粪便短期内变得细如铅笔或呈扁带状,这可能是结直肠内肿瘤增大挤压所致,严重时甚至会引发肿瘤性肠梗阻。其四,早期腹部疼痛或许轻微或仅有隐痛,排便时痛感加重,随后逐渐转为持续性疼痛,发作多集中在中下腹区域,程度时轻时重。其五,出现难以解释的全身性不适,如不明缘由的消瘦、疲惫、贫血及食欲下降,晚期患者因长期疾病消耗而呈现此类症状。
哪些人属于高危群体呢?长期吸烟饮酒者、偏好高脂高蛋白而膳食纤维匮乏者、家族中有肠癌或肠息肉病史者、年逾不惑的中老年人、罹患溃疡性结肠炎等肠道疾病者,以及经常摄取腌制、烧烤、油炸等加工食品的人群,皆需格外警惕。
在筛查手段上,肠镜检查被誉为诊断肠道病变的“黄金标准”,它不仅能精准识别息肉、炎症等早期病灶,还能在检查过程中同步切除癌前病变的息肉,从而阻断疾病的进一步进展。专家建议,40岁以上人群应每隔两年进行一次大便潜血检查,每五年接受一次肠镜检查,以构筑坚实的防线。
日常饮食也需精心调整:减少加工肉类、腌制食品的摄入,严格限制高糖、高脂、高盐饮食,坚决戒烟戒酒。与此同时,应增加全谷物、杂豆类及新鲜蔬果的摄取量,确保每日膳食纤维摄入达25至30克,以此维持肠道微生态平衡,促进有益菌繁殖及短链脂肪酸生成,强化肠黏膜屏障功能,降低有害物质对肠道的刺激。
此外,生活习惯亦须着力优化——避免长时间静坐,坚持规律运动,每周至少完成150分钟的中等强度活动,例如快走、慢跑等,这样既有助于促进肠道蠕动,缩短有害物质与黏膜的接触时间,又能调节免疫代谢机能,有效降低癌变风险。
历{史性突破!全球同步研发创新药在中国首报}首发记者今日从国家药品监督管理局获悉,一款在全球范围内同步研发、同步申报的新靶点创新药物,日前在我国率先获准上市,这标志着原创靶点药物在实现全球多中心研发的基础上,成功完成了中国首报首发的历史性跨
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