创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世,为相关患者群体增添了新的治疗路径。
发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患,依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现,在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中,都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱,且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作,其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化,进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。
除了典型的日间过度思睡,患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时,肌肉张力会突然丧失;夜间睡眠则常呈破碎化趋势,伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰;随着病程演进,注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是,发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而,尽管其被界定为罕见病,但由于公众对这一疾病的认知仍显不足,加之临床诊断工具受限,患者从初次出现症状直至获得明确诊断,平均需要跨越十年以上的漫长时间。
{新成果可优化冠}心病高危群体抗栓治疗
哈尔滨7月16日专电(记者朱虹)《新英格兰医学杂志》16日在线刊发了一项来自哈尔滨医科大学附属第二医院心血管内科的重要临床成果,由于波教授与田进伟教授领衔的团队,基于大规模临床数据,为罹患冠状动脉多支病变并接受支架植入的冠心病患者,提出了一套全新的抗血小板治疗策略,被业内视为源自中国的创新用药方案。
在全球范围内,心血管疾病始终高居致死病因榜首。最新发布的《中国心血管健康与疾病报告2025概要》揭示了一个令人警醒的数据——大约每五例死亡案例中,就有两例与心血管问题直接相关。针对这一严峻形势,于波教授团队多年来一直聚焦于冠状动脉粥样硬化中高危斑块的演变机制及其临床结局的转化研究。于波教授指出,在需要接受支架治疗的冠心病群体中,约半数患者存在冠状动脉多支病变,这类患者体内往往伴有更为广泛且不稳定的斑块负荷。即便成功施行了血运重建并辅以规范的药物干预,其心血管不良事件复发风险依旧高企。因此,如何有效改善这一高危人群的远期预后,已成为当前心血管临床实践中的一项重大课题。
术后抗血小板治疗被公认为支架植入后预防血栓性缺血事件的关键一环。为探索更优策略,研究团队精心设计并实施了DAPT-MVD研究,从最初的方案构思、多轮专家论证,到多中心团队的组建以及最终成果的揭晓,前后历时整整八年。该研究覆盖全国22个省份的97家临床试验机构,共招募了8250名冠状动脉多支病变患者。最终的数据分析表明,相较于单用阿司匹林,持续使用氯吡格雷联合阿司匹林长达12个月的治疗方案,能够将包括心血管源性死亡、非致死性心肌梗死及非致死性卒中等在内的主要不良心脑血管事件发生概率显著降低18%,并且不会伴随大出血风险的上升。
据悉,DAPT-MVD研究系全球首个专门针对冠状动脉多支病变患者病情稳定后抗血小板策略展开的大型多中心随机对照试验,其研究结论无疑为这一类高风险患者群体的抗栓治疗优化,提供了极具价值的循证医学新指引。
死后《10小时眼睛还有》望“活着”
2023年,一位因高压电意外而痛失左眼及左侧面部大部分组织的伤者,在纽约大学朗格尼医学中心接受了史无前例的全眼复合面部移植手术。这起全球首例的壮举虽令术后恢复进展顺利,移植眼也成功建立了血液流通,然而患者依旧未能重获视觉感知。
全眼移植在医学界堪称天堑,其症结之一在于视网膜对缺血——即缺氧所诱发的损伤——有着极端的脆弱性。即便是分秒级别的血流中断,也可能引发感光神经元及其神经回路不可挽回的崩坏。不过,一项近日在bioRxiv平台上披露的科研成果,为这一困局带来一线曙光。
研究团队匠心打造了一套名为ECaBox的眼球护理装置,可使离体眼球在体外重新焕发活力,并在长达10小时的时段内保持对光的敏锐响应,这一时长几乎是既往纪录的两倍。通过持续灌注富含氧气的营养液,ECaBox还能让眼球的解剖结构与整体生理机能维系至24小时之久。
“这项成果无疑为全眼移植领域树立了里程碑式的标杆。”美国约翰斯·霍普金斯大学的托马斯·约翰逊如此评价,“能在体外维持光反应,堪称令人瞩目的突破。”而在英国,超过百万民众正因诸如年龄相关性黄斑变性等不可逆转的眼疾,陷入失明或视力严重受损的深渊——这类疾病往往侵袭视网膜,即眼球后部负责感光的精密组织。
面对这些顽疾,科学界已在某些方向上取得长足进步。比方说,角膜移植——以捐赠组织替换眼球前端病变部位——能够为角膜损伤者带来视力的显著改善。然而,视网膜疗法则显然更为棘手,因为其与中枢神经系统紧密相连,牵一发而动全身。
西班牙巴塞罗那科学技术研究所的艾梅尔·伯恩与她的同僚们,试图通过模拟体内环境来减轻供体眼球的离体损伤。为此,他们构筑了一套精密系统:将一根柔性微管植入眼动脉,为眼球及其周边组织输送血液,随后借助定制的ECaBox装置,以含氧溶液对捐赠眼球进行持续灌注。该设备还能依托传感器,自动校准压力与流速,确保条件稳定。
为验证此系统的效能,研究人员自六位捐献者处摘取双眼,并在每次实验中仅对其中一只进行灌注处理。结果显示,灌注系统能够令视网膜框架及其周边细胞保持健康状态长达一天,而未经灌注的眼球则在离体后迅速走向退化。
紧接着,团队又对另外36只捐赠眼球进行了灌注实验,其中15只的视网膜在光线刺激下产生了电生理信号,其反应特征与活体测量值高度吻合,且这种响应可稳定延续至10小时之久。至于其余21只灌注眼球为何未能触发类似反应,研究团队目前仍未能给出确凿解释。
创新药在华首《发》针对“秒睡”罕见病中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁
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