中新健康|第三次被FD《A退回:恒瑞医药》到底出了什么问题?
中新网北京7月16日电(记者 赵方园)恒瑞医药旗下核心肝癌一线疗法“双艾”组合的赴美上市进程再度遭遇挫折。近日,恒瑞医药对外披露,其用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌的“双艾”方案——即卡瑞利珠单抗与阿帕替尼的联合应用,其生物制品上市许可申请(BLA)再度收到美国食品药品监督管理局(FDA)发出的完整回复信(CRL)。
此番波折已是“双艾”组合第三次遭到FDA的审批延迟。根据恒瑞医药此次公告,2026年4月,该公司阿帕替尼相关生产设施接受了FDA依据现行药品生产质量管理规范(cGMP)展开的现场核查,而本次CRL正是围绕此次检查中发现的观察项所产生。恒瑞医药强调,此次CRL并未涉及临床研究数据、安全性或有效性问题,未来将积极携手美国合作伙伴Elevar Therapeutics展开深入沟通,以厘清后续申报策略。值得留意的是,本次涉及的申报场地已于2025年顺利通过欧盟方面的相关检查。
回望这一历经波折的出海征程:该疗法早在2023年1月便已获得中国批准,一度被视作恒瑞医药自主进军国际市场的标志性尝试。2023年7月,恒瑞医药凭借覆盖全球13个国家及地区、涵盖95家研究中心的国际多中心III期CARES-310研究数据,首次向FDA递交“双艾”组合的BLA申请并获受理。同年10月,恒瑞医药将“双艾”组合在大中华区及韩国以外的全球独家开发与商业化权益授予了Elevar Therapeutics(为韩国HLB旗下子公司)。然而,审批进程并未如预期般顺利推进。
2024年5月,恒瑞医药首度收到CRL。FDA在回复中信中指出,由于生产场地检查中发现缺陷,加之部分国家的旅行限制致使项目必需的生物学研究监测计划(BIMO)临床检查无法完整执行,该申请无法在规定的审查时限内获得批准。同年10月,恒瑞医药宣布已重新向FDA提交卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于肝癌一线治疗的适应症上市申请,并顺利获得受理。2025年3月,恒瑞医药再次收到CRL,FDA仍针对PD-1生产场地的现场检查提出了额外的整改要求。
截至目前,恒瑞医药尚无一款自主研发的创新药获得FDA的正式上市批准,不过国内已有若干企业率先实现突破。例如,2025年7月,迪哲医药的舒沃替尼获得FDA批准上市,成为中国首个完全自主研发并在美国获批的全球首创新药;2026年6月,海思科研发的1类静脉麻醉创新药环泊酚注射液同样获批,该药物由此成为迈向国际市场的静脉麻醉原研创新药。“双艾”组合在美国市场的反复受挫,亦为竞争对手赢得了宝贵的窗口期。
放眼当前海外主流疗法,市场格局已日趋稳固:罗氏的T+A方案凭借先发优势牢牢占据市场基本盘;阿斯利康的STRIDE方案则以“无化疗双免”的差异化定位实现精准卡位;百时美施贵宝(BMS)的O+Y双免方案凭借强劲的生存期数据有望在高端市场抢占一席之地。各家疗法各具特色,竞争壁垒已初步成形。更为引人注目的是,国内创新药企正竞相加速布局。信达生物的IBI310联合信迪利单抗肝癌疗法,临床中位总生存期(OS)已高达44.0个月;安罗替尼联合派安普利单抗方案同样实现了无进展生存期(PFS)与总生存期(OS)双终点的阳性结果。尽管这些方案尚未冲刺FDA审批,但未来有望对海外市场份额形成分流效应。
《历史性突破!全球同步研发创新药在中国首》报首发
记者从国家药品监督管理局获悉,一款在全球范围内同步研发并申报的新靶点创新药物,今日在我国率先获准上市,标志着原创靶点药物在国际多中心研发进程中,实现了中国首报首发的重大里程碑。
国家药监局药审中心化药药学一部副部长刘宗英透露,此次获批的“选择性食欲素2型受体激动剂”是一款基于全新靶点和机制的治疗药物,主要适用于16岁及以上青少年及成人患者的1型发作性睡病。
国家药监局药品注册司化学药品处处长徐晓强表示,这款药物已同步向中国、美国、日本等多个国家递交上市注册申请,而我国在全球范围内率先予以批准上市,这代表我国在“全球新”药物领域,从靶点源头创新、国际多中心临床协同推进,直至注册上市全链条,实现了全球首报首发的历史性跨越。
据悉,该创新药作为罕见病治疗用药,已同步在多个国家和地区提交上市申请。在我国,它获得了突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序,享有“双重加速通道”支持;在美国,获得突破性治疗药物认定并进入快速通道;在日本,被授予先驱和孤儿药资格,并纳入快速审评流程;在欧盟,则获得孤儿药资格认定。
《援所中国医疗队用新技术解除当地患者17》年病痛
贵阳7月9日电(周燕玲 余俊飞)近日,贵州省卫生健康委员会传来消息,第5批赴所罗门群岛的中国医疗队在该国国家转诊医院取得重大医疗突破,成功实施了当地首例复杂肾结石合并输尿管结石的经皮肾镜碎石取石手术,为一位忍受病痛长达17载的患者彻底解除了困扰。
自2019年中国与所罗门群岛建立外交关系以来,贵州省自2022年2月起承担了派遣援所医疗队的重任。这位43岁的女性患者此前造访了中国医疗队泌尿外科副主任医师张发明的门诊,她描述了长达17年的肾结石病史,期间遍访当地多家医疗机构却始终未见成效,只能依赖镇痛药物缓解症状。然而,近期结石发作愈发频繁,使她的生活陷入极大痛苦。
通过对患者病史及检查结果的细致分析,中国医生初步判断其患有右肾结石、右侧输尿管结石并伴随重度肾积水,这一情况亟须手术干预,否则可能造成不可逆的肾功能损害。
过去,受限于技术水平和医疗设备,当地无法开展此类对操作技能和专业器械要求极高的复杂经皮肾镜碎石取石微创手术。如今,随着中国援建的综合医疗中心先进手术室及中所泌尿外科微创手术中心专业设备的到位,这一高难度手术的实施条件已经成熟。
手术筹备阶段,医疗团队发现患者右肾存在积脓情况,随即采取引流配合抗感染治疗,确保术前状态安全。同时,医疗队组织了专题病例研讨,并与贵州医科大学附属医院的泌尿外科专家李彦锋、姜锡男通过远程会诊方式紧密协作,围绕手术策略、通道建立途径及围手术期管理等关键环节提供细致指导,为手术顺利进行打下坚实技术基础。
本次手术由医疗队泌尿外科张发明医生主刀,所罗门群岛外科医师梅利(Melly)及医疗队护士谢国峰担任助手。手术过程中,团队在超声实时引导下精准定位,采用经皮肾镜联合输尿管镜的“双镜联合”技术,借助钬激光成功将患者肾内和输尿管结石逐一击碎并彻底清除。
经皮肾镜碎石取石术作为国际上处理复杂肾结石的公认主流微创技术,具有创伤小、恢复迅速及结石清除率高等显著优势。术后患者恢复状况良好,未出现发热、出血等术后并发症,复查结果证实结石清除效果理想。经过规范的医疗和护理,患者在术后第五天即顺利康复出院。
“在整个手术过程中,主刀医生还同步进行了现场教学和技能指导,向我们传授了超声引导下的穿刺技术、碎石操作技巧以及围手术期管理经验。”所罗门群岛方医生梅利表示,当地医生已经逐步掌握了部分微创碎石操作技能,这极大提升了本地泌尿外科团队的复杂微创手术实操能力。
第5批援所罗门群岛中国医疗队队长出良钊强调,此次手术依托中所泌尿外科微创手术中心这一合作平台,医疗队专家与国内专家实现了远程协作,深度融合了经皮肾镜与输尿管镜两项成熟微创技术,充分发挥了“双镜联合”的最大技术优势,完成了当地泌尿外科微创诊疗领域的一次重要技术突破,使患者重获新生。
中新健康|第三次被FD《A退回:恒瑞医药》到底出了什么问题?中新网北京7月16日电(记者赵方园)恒瑞医药旗下核心肝癌一线疗法“双艾”组合的赴美上市进程再度遭遇挫折。近日,恒瑞医药对外披露,其用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌的“双艾”方案——
句子6