“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及
广州7月27日电 (记者 蔡敏婕) 在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻面临着急性胰腺炎重症发作带来的致命隐患,而传统降脂药物对此类患者几乎难以奏效。
家族性乳糜微粒血症的病理根源,与脂蛋白脂酶的功能障碍密切相关。广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成于26日指出,通俗地说,脂蛋白脂酶肩负着将甘油三酯正常代谢分解的职责,然而该病患者体内的这种酶功能受损,无法有效清除血液中的脂肪颗粒,致使甘油三酯水平异常飙升,血液甚至呈现出奶茶般的乳白浑浊状态。荆志成强调,反复发作的急性胰腺炎是该类患者最常见且最具威胁的并发症。
临床统计揭示,约84%至94%的FCS患者会经历急性胰腺炎,且每年平均发作次数高达2.5次。许多患者因此频繁往返医院,病情严重时不得不转入重症监护室接受抢救,而重症急性胰腺炎的病死率竟高达50%,单次治疗的医疗开销平均达到8.2万元人民币。
在真实世界的一线诊疗场景中,该疾病对患者日常生活的冲击更为直观而深刻。广东省人民医院主任医师刘勇表示,反复发作的急性胰腺炎所引发的持续性炎症刺激,亦是推动胰腺组织发生癌变的重要风险因子。他进一步解释,针对此症,常规降脂药物疗效甚微,临床医生只能无奈地反复告诫患者恪守极度低脂的饮食方案,但如此苛刻的膳食限制不仅大大降低生活质量,更无法从根源上杜绝胰腺炎的突发。众多患者外表看似病情稳定,实则始终悬于一线,任何一次不经意的饮食疏忽都可能引爆急症,使他们长期生活在疾病的阴影笼罩之下。
随着国家针对罕见病的诊疗保障体系日益健全,以及罕见病药物审评审批流程的不断提速,一款专为家族性乳糜微粒血症综合征研发的创新治疗药物于26日正式在广东落地应用,一举终结了该病百年以来“无药可用”的困局。临床研究数据表明,患者在连续接受治疗十个月后,空腹甘油三酯水平可显著下降86%,而急性胰腺炎的复发风险亦同步降低83%。
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涉“婚托”欺诈等七类问题《 五部门出手整治》婚介机构乱象
据民政部官方微信公众号披露,7月28日,民政部与中央网信办、工业和信息化部、公安部及市场监管总局联合发布了《整治婚介机构乱象专项行动工作方案》(简称《方案》)。该方案旨在强化婚介机构的运营规范,推动婚介服务行业良性发展,并明确自2026年7月至2027年2月,在全国范围内实施婚介机构集中治理行动。
此次专项治理的覆盖对象涵盖全国各类从事婚介服务的市场主体及社会服务机构,包括线上婚介平台、线下实体机构及相关组织,但纯属交友或社交性质的免费平台不在此列。整治焦点具体包含六大维度:其一,登记服务违规情形,诸如未办理市场主体登记或社会服务机构法人登记即擅自开展婚介业务,注册地址与实际经营地不符,以及线上平台未获互联网信息服务或电信业务经营许可就擅自运营;其二,虚假营销行为,涉及对服务性能、功能、质量、销售状况或所获荣誉进行失实或误导性宣传,承诺“包成功”或“保证脱单”等不切实际的效果,捏造成功率及成功案例,或对征婚者数量、品质及来源进行不实表述;其三,“婚托”欺诈手法,包括安排假冒征婚者与客户见面,虚构约见记录,编造优质对象信息并借“见面费”“诚意金”“保证金”等名义多次收费,或由多名“婚托”轮番与同一客户会面以消耗服务次数;其四,合同签约违规,即在合同中设置不公平条款,限制消费者权益或减轻经营者责任,尤其是利用格式条款规避退款义务;其五,收费管理混乱,未按规定明码标价,未公示服务项目、收费标准及计价方式,或在标价之外额外收费,预付费服务未签订书面合同明确服务内容、价格、退款流程及违约责任,且在未能履约时拒不退款,遭遇经营风险仍继续收取预付款,或在合同期内降低服务质量或随意加价;其六,关键信息审核流于形式,即对征婚者的身份、婚姻状态、学历、职业等核心资料不核验或敷衍了事,明知信息虚假仍予以公布,默许或纵容用户填写不实信息,或借“保护隐私”之名拒绝核实,实则助长虚假信息蔓延。
“{奶茶血”罕见病告别无药可治}创新药广东可及广州7月27日电(记者蔡敏婕)在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻
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