为救患癌母亲《，医生铤而走险！他为何走上“野路子”？》

2025年12月，上海某三甲医院重症监护室医生叶明，做出了一个与他多年医学信念背道而驰的抉择。他悄悄潜入一个充斥着药贩子和“托儿”的患者交流群，潜伏半月之久，花费逾万元，向一位素不相识的药商购买了20天用量的“抗肿瘤原料药”。所谓原料药，即药品的核心活性成分，既无辅料，也未经加工，甚至缺乏正规批号。叶明心知肚明，这东西纯度存疑、工艺不明，甚至可能是淀粉冒充的。然而，他已然没有退路。

他的母亲于2023年初被确诊为胃癌晚期，并伴有罕见的ALK基因突变。化疗未能见效，靶向药产生耐药，免疫治疗出现超进展，多脏器功能衰竭……国内所有常规疗法均已失败，临床试验也将其拒之门外。“一代、二代、三代靶向药都无济于事，只能寄望于第四代。”作为医生，叶明掌握的信息远超普通家属。他翻阅国内外文献，发现一款四代ALK靶向药NVL-655正在美国开展临床试验。数据显示，即使在三代靶向药耐药的患者群体中，该药仍能达到50%的有效率。但此药尚未在美国上市，更未进入中国市场。

他开始研究美国的同情用药制度。在美国，当危重患者已穷尽常规治疗手段，且不符合新药试验入组条件时，可申请“同情用药”，从而有机会使用仍在试验阶段、尚未正式获批的新药。他用英文致信药企，附上母亲的全部病理报告和基因检测结果。一周后，回复送达：对方先表达了同情之意，随即是一句冰冷的回绝：“在中国未开展同情用药业务，无法提供药品。”

“明明知道有药，50%的有效率，或许还能争取两三年，却偏偏拿不到。”望着病床上因幽门梗阻疼痛而蜷缩翻滚的母亲，这位见惯生死的ICU医生放下职业素养，向药贩子购入了NVL-655的原料药。“走投无路时，狗急了也会跳墙。”用药三天后，母亲的呕吐减少，疼痛缓解，精神状态好转，甚至能进食了。叶明以为奇迹降临。然而两周后，症状卷土重来，病情再度恶化，不久后，母亲在家中辞世。

“这个药确实为母亲争取了至少20天的生命，也减轻了不少痛苦。可那是原料药，并非正规药品。精度不够，工艺粗糙，况且用药时母亲已多脏器衰竭、幽门梗阻，药物根本无法被吸收。”叶明遗憾地说，“太迟了。”

在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者，数量庞大。常规治疗失效后，他们被临床试验拒之门外，又被同情用药制度的缝隙所困，不得不在绝望中探寻一条条灰色而危险的捷径。

被挡在门外的“不完美病人”

赵宏每天都会遇到这类病人。他是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专攻肝癌、胰腺癌和胆管癌，这些癌种恶性度极高、预后极差。常规治疗失败后，二线治疗的有效率不足10%，中位无进展生存期仅有三四个月。正在临床试验阶段、尚未上市的新药，成了这些患者最后的希望。

作为国内顶尖肿瘤医院的医生，赵宏手头拥有各类新药临床试验项目。每日都有病人慕名而来，但能如愿者寥寥无几。“一上午门诊五六十个病人，仅约五六个可考虑纳入临床研究，最终成功入组的可能只有两三个。”赵宏解释，临床试验的入组标准极为苛刻。为了控制变量、获取“干净”数据以验证药物在特定人群中的疗效，药企和科研机构需要“完美病人”——年龄适中、无严重合并症、身体状况良好、既往治疗史有限。

然而，真实的肿瘤世界中，更多的是“不完美病人”。山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣，常感这种无力。“在我们这样的地市医院，临床试验项目稀缺，大部分被省级或区域性领头三甲医院垄断。患者想入组，只能自行去大中心挂号排队。”她发现，许多肺癌患者经一二线治疗失败后，身体已千疮百孔，PS评分（身体状况评分）极差，根本达不到临床试验门槛。

身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽，正被困于这样的局面。自2025年1月发现乳房肿块后，她尝试了化疗和靶向药曲妥珠单抗治疗。“效果尚可，但心脏承受不住，心跳飙至每分钟150次，还伴绞痛。”因副反应严重，她只能停药。她早听闻临床试验。“有位癌症晚期转移的同学进过组，用新药后效果极佳。”她也想尝试。在网上托人联系了沈阳某三甲医院的教授，对方看完片子称可入组。她满心欢喜，没想到等待期间患上感冒，被排除在外。此后，她再也摸不到临床试验的门。“普通医生不管入组事宜，主任的号一两个月挂不上。”半年内，她联系了不下20个医药代表，对方起初满口应允，最终要么名额已满，要么推荐些毫无科学依据的“野鸡项目”。她还遇到过推销一万元一盒来历不明“进口药”的骗子。“说实话，我现在很着急。我是晚期，时间不多了。48岁，孩子还小，我想活下去。”

这样的绝望，叶明同样深有体会。二三线靶向药均失效后，他带母亲在北京大学肿瘤医院旁租了房子，开始筛选临床试验，期望尝试新药。筛了一两个月，无一匹配。“她太晚期了，又有免疫副反应病史，许多新药含免疫成分，他们不敢收。”最终只能陪母亲回家。

遇到这类“无药可用”又入不了组的病人时，赵宏能做的极为有限。“有的病人当场落泪，家属陪着哭，问我：‘医生，难道我们只能等死吗？’我也无计可施，只能说再看看后续有无其他研究项目。”

相比求药无门的绝境，对一些血液肿瘤患者而言，眼看着曾经可行的路径突然被堵死，或许是另一种残忍。顾洪飞是患者组织“淋巴瘤之家”的创始人。2010年他确诊霍奇金淋巴瘤并治疗后康复，从一个400多人的QQ群起步，将患者组织发展至注册用户超16万。这些年，他印象最深的是两类病人：紧急危重症和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，是“同情CAR-T”。

CAR-T是一种免疫细胞疗法，对部分复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有“奇效”。目前国内已有6款CAR-T产品上市，部分产品和适应症的患者10年生存率可超50%。但CAR-T定价普遍在100万至130万元之间，且未纳入医保，普通家庭难以承担。据顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究（IIT），患者以十几万元的费用即可获得“同情CAR-T”治疗。这样的治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。

顾洪飞表示，2026年5月1日，国务院颁发的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“818号令”）正式实施。出于对细胞基因治疗安全和规范的考量，以往宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院出于合规考虑，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业CAR-T疗法，只能参加正规备案的临床试验。

“同情CAR-T”的中断，让一批“夹在中间”的患者陷入绝境。在儿童白血病病友社群“暖白儿童”里，就有一批复发难治等待CAR-T治疗的患者。今年2月，华阳9岁的儿子确诊T淋巴母细胞白血病。五个疗程化疗下来，他的微小残留病灶（MRD）指标一直卡在0.4%，无法清零。这是一个评估白血病疗效的关键指标：MRD越低，骨髓移植后复发风险越小；降至0.01%以下才算完全缓解，符合移植标准。

“肿瘤细胞未被彻底清除。若MRD未转阴就强行移植，医生说基本就是100%复发。”华阳做过10年神经外科医生，他比一般家长更明白，“化疗这条路，基本走到头了。”他查过资料，也咨询过同行，“像这种情况最适合的就是CAR-T。”但不幸的是，儿子所患白血病对应的CD7靶点CAR-T产品尚未上市，仍处于临床试验阶段。

华阳听说，以前类似患儿可通过“同情CAR-T”清除残留、桥接移植，如今这条路已行不通。而正规的CD7 CAR-T临床试验，“要求MRD必须大于5%或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留0.4但未达复发标准的情况，恰好卡在中间。孩子身体能撑多久？我不知道。”

刘方12岁的女儿同样被CD7靶点CAR-T试验要求所困。今年春节，女儿确诊T淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后复发。“医生说已耐药，预后极差。若通过CAR-T实现完全缓解，再桥接移植，长期存活概率将大幅提升。”但由于此前化疗引发脑血栓、脑出血，所有正规临床试验均将女儿拒之门外。刘方说，他们了解同情CAR-T治疗的风险，但比起强行移植后“100%复发”，宁愿选择前者。“这不是选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能否有一个审批通道？给孩子一个机会？”

药企不敢做“好事”

当患者求药无门时，一个自然的疑问是：那些手握新药的药企，为何不愿把药给这些走投无路的人？“不是药企冷血，是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然将未上市的药拿出去用。”国内某头部药企工作人员李彬坦言。2017年，当时的国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对适用对象、申请审批程序做了详细规定。2019年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。整整九年过去，这份征求意见稿始终未变成正式文件。

在李彬看来，对药企而言，同情用药面临两大难题。首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完整保险保障：治疗费、不良反应治疗费，甚至死亡赔偿，均由申办方和保险公司承担。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、多合并症，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任归属何方？赵宏与药企交流过，对方的顾虑很现实。“不能排除这种情况——申请时患者说‘所有后果我都愿意承担’，真出了不良后果，反过来起诉公司。一旦引发媒体关注，对新药临床研究推进和上市审评都会有负面影响。”赵宏认为，药企想做好事，但不太敢做好事。

其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不得收费。李彬觉得这条规定是把双刃剑。“完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的动力从何而来？”他查过美国FDA的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能收回成本。但在国内，若允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来商业化竞争。

除了风险和成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例：“比如病人的分级管理：病情危重到什么程度可申请？谁来决策？哪级医疗机构有权？伦理委员会定在三甲医院还是县级医院？药品使用后不良反应如何报告？疗效怎样评估？”赵宏认为，这些细则都需明确。落地后，从药企到医生到患者，才有法律保障。据赵宏介绍，药品研发有“三个10”的说法——10%的成功率，10亿美金投入，10年时间。在这漫长周期里，患者等不起。

同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉装胶囊冒充药品。患者为活命，只能拿自己的身体去试错。比如，今年一款名为Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）的胰腺癌新药，成为无数患者的“救星”。素有“癌王”之称的胰腺癌，迎来了治疗突破：其III期临床数据显示，该药能让患者生存期几乎翻倍，死亡风险降低60%。不过，此药尚未正式上市，美国患者可通过同情用药渠道申请。在国内社交媒体上，已有部分药商声称可“搞到此药”。《锋面》记者以患者家属身份咨询其中一位，对方表示可代为申请美国同情用药，药费十几万人民币/月，另收3000元服务费。更“实惠”的方案是，他推荐记者使用“北京某生物原料实验室”生产的国产原料药，“纯度99.6%，患者吃一个月指标都下降”，月均药费3.4万元，并给记者展示了一张患者用药后“效果良好”的证明报告。

“使用‘原料药’事实上已涉嫌违法，原则上我们医生当然不鼓励，但当病人没有其他选择时，你劝不住。”赵宏说。今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案。目前，这份提案已进入全国政协的重点提案序列。

在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来执行。“医生用过这个药，知道有无输液反应、是否需要预处理，患者放心，药企也放心。”“拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。”赵宏强调，对那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。若同情用药制度能覆盖这部分病人，收集真实世界数据，对药物未来临床应用会有更全面的认识，同时实现“救急一人”与“造福万人”的双赢。

但制度的落地需各方协同。作为企业方，李彬也期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。“明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。”在制度之外，顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。他特别强调，同情用药的审批流程必须考虑病人的急迫性。走到最后一线的病人，生命窗口往往极短。“若让他们等层层审批、等敲章、等一个月才开一次的伦理委员会审议，等到时，命也没了。流程应为生命让路。”在危重症面前，时间不是成本，时间是生命本身。他希望有一天，申请同情用药的流程能真正清晰、可及，让病人觉得“这个药是我需要的”，且知道如何申请，也有信心走完流程；多中心能铺开，让患者就近申请，不必拖着重病的身体千里迢迢跑到北上广。

“同情用药制度，本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。”赵宏说。（应受访者要求，叶明、华阳、王丽、李彬为化名）

为救患癌母亲《，医生铤而走险！他为何走上“野路子”？》

2025年12月，上海某三甲医院重症监护室医生叶明，做出了一个与他多年医学信念背道而驰的抉择。他悄悄潜入一个充斥着药贩子和“托儿”的患者交流群，潜伏半月之久，花费逾万元，向一位素不相识的药商购买了20天用量的“抗肿瘤原料药”。所谓原料药，即药品的核心活性成分，既无辅料，也未经加工，甚至缺乏正规批号。叶明心知肚明，这东西纯度存疑、工艺不明，甚至可能是淀粉冒充的。然而，他已然没有退路。

他的母亲于2023年初被确诊为胃癌晚期，并伴有罕见的ALK基因突变。化疗未能见效，靶向药产生耐药，免疫治疗出现超进展，多脏器功能衰竭……国内所有常规疗法均已失败，临床试验也将其拒之门外。“一代、二代、三代靶向药都无济于事，只能寄望于第四代。”作为医生，叶明掌握的信息远超普通家属。他翻阅国内外文献，发现一款四代ALK靶向药NVL-655正在美国开展临床试验。数据显示，即使在三代靶向药耐药的患者群体中，该药仍能达到50%的有效率。但此药尚未在美国上市，更未进入中国市场。

他开始研究美国的同情用药制度。在美国，当危重患者已穷尽常规治疗手段，且不符合新药试验入组条件时，可申请“同情用药”，从而有机会使用仍在试验阶段、尚未正式获批的新药。他用英文致信药企，附上母亲的全部病理报告和基因检测结果。一周后，回复送达：对方先表达了同情之意，随即是一句冰冷的回绝：“在中国未开展同情用药业务，无法提供药品。”

“明明知道有药，50%的有效率，或许还能争取两三年，却偏偏拿不到。”望着病床上因幽门梗阻疼痛而蜷缩翻滚的母亲，这位见惯生死的ICU医生放下职业素养，向药贩子购入了NVL-655的原料药。“走投无路时，狗急了也会跳墙。”用药三天后，母亲的呕吐减少，疼痛缓解，精神状态好转，甚至能进食了。叶明以为奇迹降临。然而两周后，症状卷土重来，病情再度恶化，不久后，母亲在家中辞世。

“这个药确实为母亲争取了至少20天的生命，也减轻了不少痛苦。可那是原料药，并非正规药品。精度不够，工艺粗糙，况且用药时母亲已多脏器衰竭、幽门梗阻，药物根本无法被吸收。”叶明遗憾地说，“太迟了。”

在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者，数量庞大。常规治疗失效后，他们被临床试验拒之门外，又被同情用药制度的缝隙所困，不得不在绝望中探寻一条条灰色而危险的捷径。

被挡在门外的“不完美病人”

赵宏每天都会遇到这类病人。他是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专攻肝癌、胰腺癌和胆管癌，这些癌种恶性度极高、预后极差。常规治疗失败后，二线治疗的有效率不足10%，中位无进展生存期仅有三四个月。正在临床试验阶段、尚未上市的新药，成了这些患者最后的希望。

作为国内顶尖肿瘤医院的医生，赵宏手头拥有各类新药临床试验项目。每日都有病人慕名而来，但能如愿者寥寥无几。“一上午门诊五六十个病人，仅约五六个可考虑纳入临床研究，最终成功入组的可能只有两三个。”赵宏解释，临床试验的入组标准极为苛刻。为了控制变量、获取“干净”数据以验证药物在特定人群中的疗效，药企和科研机构需要“完美病人”——年龄适中、无严重合并症、身体状况良好、既往治疗史有限。

然而，真实的肿瘤世界中，更多的是“不完美病人”。山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣，常感这种无力。“在我们这样的地市医院，临床试验项目稀缺，大部分被省级或区域性领头三甲医院垄断。患者想入组，只能自行去大中心挂号排队。”她发现，许多肺癌患者经一二线治疗失败后，身体已千疮百孔，PS评分（身体状况评分）极差，根本达不到临床试验门槛。

身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽，正被困于这样的局面。自2025年1月发现乳房肿块后，她尝试了化疗和靶向药曲妥珠单抗治疗。“效果尚可，但心脏承受不住，心跳飙至每分钟150次，还伴绞痛。”因副反应严重，她只能停药。她早听闻临床试验。“有位癌症晚期转移的同学进过组，用新药后效果极佳。”她也想尝试。在网上托人联系了沈阳某三甲医院的教授，对方看完片子称可入组。她满心欢喜，没想到等待期间患上感冒，被排除在外。此后，她再也摸不到临床试验的门。“普通医生不管入组事宜，主任的号一两个月挂不上。”半年内，她联系了不下20个医药代表，对方起初满口应允，最终要么名额已满，要么推荐些毫无科学依据的“野鸡项目”。她还遇到过推销一万元一盒来历不明“进口药”的骗子。“说实话，我现在很着急。我是晚期，时间不多了。48岁，孩子还小，我想活下去。”

这样的绝望，叶明同样深有体会。二三线靶向药均失效后，他带母亲在北京大学肿瘤医院旁租了房子，开始筛选临床试验，期望尝试新药。筛了一两个月，无一匹配。“她太晚期了，又有免疫副反应病史，许多新药含免疫成分，他们不敢收。”最终只能陪母亲回家。

遇到这类“无药可用”又入不了组的病人时，赵宏能做的极为有限。“有的病人当场落泪，家属陪着哭，问我：‘医生，难道我们只能等死吗？’我也无计可施，只能说再看看后续有无其他研究项目。”

相比求药无门的绝境，对一些血液肿瘤患者而言，眼看着曾经可行的路径突然被堵死，或许是另一种残忍。顾洪飞是患者组织“淋巴瘤之家”的创始人。2010年他确诊霍奇金淋巴瘤并治疗后康复，从一个400多人的QQ群起步，将患者组织发展至注册用户超16万。这些年，他印象最深的是两类病人：紧急危重症和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，是“同情CAR-T”。

CAR-T是一种免疫细胞疗法，对部分复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有“奇效”。目前国内已有6款CAR-T产品上市，部分产品和适应症的患者10年生存率可超50%。但CAR-T定价普遍在100万至130万元之间，且未纳入医保，普通家庭难以承担。据顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究（IIT），患者以十几万元的费用即可获得“同情CAR-T”治疗。这样的治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。

顾洪飞表示，2026年5月1日，国务院颁发的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“818号令”）正式实施。出于对细胞基因治疗安全和规范的考量，以往宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院出于合规考虑，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业CAR-T疗法，只能参加正规备案的临床试验。

“同情CAR-T”的中断，让一批“夹在中间”的患者陷入绝境。在儿童白血病病友社群“暖白儿童”里，就有一批复发难治等待CAR-T治疗的患者。今年2月，华阳9岁的儿子确诊T淋巴母细胞白血病。五个疗程化疗下来，他的微小残留病灶（MRD）指标一直卡在0.4%，无法清零。这是一个评估白血病疗效的关键指标：MRD越低，骨髓移植后复发风险越小；降至0.01%以下才算完全缓解，符合移植标准。

“肿瘤细胞未被彻底清除。若MRD未转阴就强行移植，医生说基本就是100%复发。”华阳做过10年神经外科医生，他比一般家长更明白，“化疗这条路，基本走到头了。”他查过资料，也咨询过同行，“像这种情况最适合的就是CAR-T。”但不幸的是，儿子所患白血病对应的CD7靶点CAR-T产品尚未上市，仍处于临床试验阶段。

华阳听说，以前类似患儿可通过“同情CAR-T”清除残留、桥接移植，如今这条路已行不通。而正规的CD7 CAR-T临床试验，“要求MRD必须大于5%或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留0.4但未达复发标准的情况，恰好卡在中间。孩子身体能撑多久？我不知道。”

刘方12岁的女儿同样被CD7靶点CAR-T试验要求所困。今年春节，女儿确诊T淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后复发。“医生说已耐药，预后极差。若通过CAR-T实现完全缓解，再桥接移植，长期存活概率将大幅提升。”但由于此前化疗引发脑血栓、脑出血，所有正规临床试验均将女儿拒之门外。刘方说，他们了解同情CAR-T治疗的风险，但比起强行移植后“100%复发”，宁愿选择前者。“这不是选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能否有一个审批通道？给孩子一个机会？”

药企不敢做“好事”

当患者求药无门时，一个自然的疑问是：那些手握新药的药企，为何不愿把药给这些走投无路的人？“不是药企冷血，是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然将未上市的药拿出去用。”国内某头部药企工作人员李彬坦言。2017年，当时的国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对适用对象、申请审批程序做了详细规定。2019年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。整整九年过去，这份征求意见稿始终未变成正式文件。

在李彬看来，对药企而言，同情用药面临两大难题。首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完整保险保障：治疗费、不良反应治疗费，甚至死亡赔偿，均由申办方和保险公司承担。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、多合并症，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任归属何方？赵宏与药企交流过，对方的顾虑很现实。“不能排除这种情况——申请时患者说‘所有后果我都愿意承担’，真出了不良后果，反过来起诉公司。一旦引发媒体关注，对新药临床研究推进和上市审评都会有负面影响。”赵宏认为，药企想做好事，但不太敢做好事。

其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不得收费。李彬觉得这条规定是把双刃剑。“完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的动力从何而来？”他查过美国FDA的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能收回成本。但在国内，若允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来商业化竞争。

除了风险和成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例：“比如病人的分级管理：病情危重到什么程度可申请？谁来决策？哪级医疗机构有权？伦理委员会定在三甲医院还是县级医院？药品使用后不良反应如何报告？疗效怎样评估？”赵宏认为，这些细则都需明确。落地后，从药企到医生到患者，才有法律保障。据赵宏介绍，药品研发有“三个10”的说法——10%的成功率，10亿美金投入，10年时间。在这漫长周期里，患者等不起。

同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉装胶囊冒充药品。患者为活命，只能拿自己的身体去试错。比如，今年一款名为Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）的胰腺癌新药，成为无数患者的“救星”。素有“癌王”之称的胰腺癌，迎来了治疗突破：其III期临床数据显示，该药能让患者生存期几乎翻倍，死亡风险降低60%。不过，此药尚未正式上市，美国患者可通过同情用药渠道申请。在国内社交媒体上，已有部分药商声称可“搞到此药”。《锋面》记者以患者家属身份咨询其中一位，对方表示可代为申请美国同情用药，药费十几万人民币/月，另收3000元服务费。更“实惠”的方案是，他推荐记者使用“北京某生物原料实验室”生产的国产原料药，“纯度99.6%，患者吃一个月指标都下降”，月均药费3.4万元，并给记者展示了一张患者用药后“效果良好”的证明报告。

“使用‘原料药’事实上已涉嫌违法，原则上我们医生当然不鼓励，但当病人没有其他选择时，你劝不住。”赵宏说。今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案。目前，这份提案已进入全国政协的重点提案序列。

在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来执行。“医生用过这个药，知道有无输液反应、是否需要预处理，患者放心，药企也放心。”“拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。”赵宏强调，对那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。若同情用药制度能覆盖这部分病人，收集真实世界数据，对药物未来临床应用会有更全面的认识，同时实现“救急一人”与“造福万人”的双赢。

但制度的落地需各方协同。作为企业方，李彬也期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。“明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。”在制度之外，顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。他特别强调，同情用药的审批流程必须考虑病人的急迫性。走到最后一线的病人，生命窗口往往极短。“若让他们等层层审批、等敲章、等一个月才开一次的伦理委员会审议，等到时，命也没了。流程应为生命让路。”在危重症面前，时间不是成本，时间是生命本身。他希望有一天，申请同情用药的流程能真正清晰、可及，让病人觉得“这个药是我需要的”，且知道如何申请，也有信心走完流程；多中心能铺开，让患者就近申请，不必拖着重病的身体千里迢迢跑到北上广。

“同情用药制度，本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。”赵宏说。（应受访者要求，叶明、华阳、王丽、李彬为化名）