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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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更新2026-07-31
作者郭家瑜
分类俺去也狠狠撸

软件介绍

创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病

中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世,为相关患者群体增添了新的治疗路径。

发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患,依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现,在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中,都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱,且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作,其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化,进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。

除了典型的日间过度思睡,患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时,肌肉张力会突然丧失;夜间睡眠则常呈破碎化趋势,伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰;随着病程演进,注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是,发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而,尽管其被界定为罕见病,但由于公众对这一疾病的认知仍显不足,加之临床诊断工具受限,患者从初次出现症状直至获得明确诊断,平均需要跨越十年以上的漫长时间。

功能特点

中新健康|中国胃癌治{疗迎来里程碑式突}破

北京7月17日电(记者赵方园)在近日召开的“第一届胃癌围术期免疫治疗创新大会”上,北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳透露,到2030年总体癌症五年生存率达到46.6%的战略目标,胃癌领域的进展将不再成为短板。这一表态令在场与会者备受鼓舞。

放眼各类恶性肿瘤,乳腺癌的五年生存率已突破90%,血液肿瘤亦超过50%,而胃癌的生存数据长期徘徊在较低区间。根据国家癌症中心最新统计,我国每年新增胃癌病例逾35万,在全部恶性肿瘤中高居第五位;每年因胃癌离世的患者超过26万,位列恶性肿瘤死因第三。令人忧虑的是,绝大多数患者在初诊时便已进入中晚期阶段,超过七成的确诊病例一经发现即处于进展期,即便接受了根治性手术,术后复发概率仍高达40%至70%。

对于可切除的胃癌病例,根治性手术始终是核心治疗路径。然而,手术仅能移除肉眼可见的肿瘤组织,体内潜藏的微小病灶却可能埋下日后复发的隐患。正因如此,围术期治疗愈发受到临床关注——这种覆盖手术前后的系统性治疗策略,既可在术前促使肿瘤缩小,又能在术后清除残余风险,从而为患者争取最大的治愈可能。

遗憾的是,长期以来,国内胃癌临床实践多以国际指南为蓝本。“十多年前,我们的治疗方案几乎完全照搬国际标准,缺乏基于中国患者特征的循证研究。但中国胃癌患者占全球总数的45%以上——我们不能永远甘做‘跟随者’。”沈琳如是说。北京大学国际医院陈凛教授亦强调:“胃癌在我国属高发恶性肿瘤,近年来该领域治疗革新与临床突破令人振奋。然而,进展期胃癌术后的复发转移率依旧居高不下,挑战依然严峻。”

这一局面在今年迎来转折点。今年6月,在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,沈琳公布了名为ASTRUM-006的随机、双盲、安慰剂对照III期多中心研究结果,相关成果同步发表于国际顶级期刊《柳叶刀》。最新一版《CSCO胃癌诊疗指南(2026版)》也已将这一创新方案收录其中。依托ASTRUM-006的突破性发现,斯鲁利单抗于今年6月在中国获批胃癌围术期适应症,由此成为全球首个且唯一获此适应症批准的抗PD-1单抗药物。

沈琳解释,该研究采用了“术前联合用药、术后维持治疗”的革新策略——术前以免疫联合化疗实施新辅助治疗,术后则改用免疫单药进行辅助治疗,真正实现了“去化疗”目标。“这一成果让术后‘去化疗’从愿景变为现实:患者的生存质量显著提升,治愈希望也随之增大。”

此次突破填补了中国胃癌围术期免疫治疗缺乏本土化高级别循证证据的空白,同时也标志着胃癌治疗理念的深刻转型。天津医科大学肿瘤医院梁寒教授指出:“2026年,中国胃癌围术期治疗正式跨入免疫治疗时代——从单纯手术到围术期化疗,再到免疫联合治疗,五年生存率有望实现质的飞跃。随着围术期新适应症的获批,期盼免疫治疗能够规范落地,切实推动局部进展期胃癌的诊疗水平提升,为‘健康中国2030’目标的实现添砖加瓦。”

使用说明

《卫生健《康蓝皮书:中国卫生健康发展报告(202》5~2026)》发布

7月25日,北京迎来一场备受关注的发布活动——中国国际经济交流中心携手社会科学文献出版社,正式推出《卫生健康蓝皮书:中国卫生健康发展报告(2025~2026)》。这份报告紧扣“健康中国”宏伟蓝图与人口高质量发展诉求,全面盘点我国卫生健康事业取得的累累硕果,深入剖析当前面临的现实难题与潜在挑战,并据此提出针对性策略,旨在为健康中国建设注入坚实的理论根基与实践智慧。

近年来,我国卫生健康领域呈现出令人瞩目的跨越式进步。居民健康指标不断攀升,2024年人均预期寿命已跃升至79岁,在全球中高收入经济体中稳居前列;医药卫生体制改革持续向纵深挺进,“三医”协同联动机制日臻完善;基本医保覆盖范围持续巩固,参保率稳稳维持在95%上下;医药产业创新能力实现质的飞跃,在研创新药品种多达4000余款,占据全球份额的35%之巨;与此同时,公共卫生体系、养老保障及生育支持网络加速织密,29个省份已成功建立生物安全三级实验室。

从卫生健康指标体系的实际验证来看,2013年至2023年间,总指标由48.8攀升至87.0,尤为亮眼的是,“卫生健康环境”与“卫生健康水平”两大维度年均增速均突破7%。在城市层面的评估中,北京、深圳、上海等城市凭借卓越的综合表现领跑全国,而珠三角与长三角地区则展现出显著的区域优势。

蓝皮书在医疗篇中,着重提出完善医疗服务定价机制、深化公立医院改革、提速研究型医院建设等关键路径,并强调通过医疗资源扩容下沉与数字化治理赋能,驱动“三医”协同迈向新高度。医保篇则聚焦于基本医保制度的改革深化,以及商业健康保险发展的提速增效。医药篇围绕药品监管体系升级、创新药审评审批流程优化、仿制药质量保障,以及中国生物医药企业携手共建“一带一路”国家的合作机遇展开深入探讨。生育友好篇倡导以女性健康为核心,强化青少年生育力保护,完善辅助生殖政策支撑,并着力预防遗传性罕见病引发的出生缺陷,同时推广生育力保存技术的临床应用。案例篇则汇集了“一带一路”卫生健康合作的实践成果,以及贵州、广西河池、香港、澳门等地在健康治理领域的宝贵经验,为各区域推进相关工作提供了可资借鉴的范本。

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