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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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系统Windows / Android / iOS
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更新2026-07-31
作者王品馨
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软件介绍

创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病

中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世,为相关患者群体增添了新的治疗路径。

发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患,依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现,在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中,都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱,且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作,其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化,进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。

除了典型的日间过度思睡,患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时,肌肉张力会突然丧失;夜间睡眠则常呈破碎化趋势,伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰;随着病程演进,注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是,发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而,尽管其被界定为罕见病,但由于公众对这一疾病的认知仍显不足,加之临床诊断工具受限,患者从初次出现症状直至获得明确诊断,平均需要跨越十年以上的漫长时间。

功能特点

国家卫健委:新版国家基本药物目录{覆盖各疾病系统的临床主}要病种

7月9日,国家卫生健康委员会例行新闻发布会上,药政司司长龚向光就2026年版国家基本药物目录的相关情况向媒体作了通报。据他介绍,新版目录实现了对各类疾病系统临床主要病种的全面覆盖,其中化学药品及生物制品覆盖了世界卫生组织国际通行疾病分类体系中的1180个具体病种,中成药则对应了临床应用指导原则所归纳的63个功效类别。

龚向光进一步阐释,国家基本药物目录在医疗机构药品配备与使用中扮演着至关重要的角色,它实质上构成了群众就医问药、医生处方开具时优先考虑药物的重要参照基准。他指出,随着经济社会的持续发展、人口老龄化进程的不断加速、居民健康诉求的日益攀升,加之药品研发领域的快速进步,当前的临床用药格局已然发生深刻变迁。为了更精准地契合人民群众的基本用药需求,对现行目录实施适时而恰当的修订与更新,已显得尤为必要且紧迫。

为确保临床用药选择得更加精准、恰当且优质,国家卫健委集结了涵盖临床医学、药学、卫生政策及经济学等多个领域的近千名专家。专家团队基于对我国近年来疾病谱演变趋势、病种分布特征、国内外临床诊疗规范以及海量用药数据的深度剖析,正式启动了国家基本药物目录的系统性更新工程。

在此次目录调整过程中,国家卫健委精准把握基本药物的政策定位,紧密围绕威胁我国居民健康的主要疾病谱系,着重凸显临床首选地位、倡导中西药并重策略、适宜基层医疗机构使用等核心导向。与此同时,充分考量了临床实际应用反馈、药品标准的动态变化、创新药物的研发进展,以及药品的安全性、有效性、价格合理性和供应保障能力等多维度因素,并参考了世界卫生组织基本药物示范目录的最新动态,依法依规、有条不紊地推进了目录的更新优化,最终形成了2026年版方案。该版本目录总计收录794种药品,具体来看,化学药品与生物制品部分涵盖476种,涉及791个剂型和1355个规格;中成药部分则收录318种,包含544个剂型和888个规格。

关于目录的主要调整内容,龚向光也作了详细说明。在品种增减方面,新版目录共新增116种药品,其中化学药品和生物制品新增68种,中成药新增48种;同时,原目录中有2种化学药品或生物制品被移出,中成药则无品种遭到淘汰。值得注意的是,结核病防治领域的用药表述被统一规范为“结核病用药”,不再单独列明具体药品名称。

在剂型与规格优化方面,新增药品共增加剂型175个、新增规格260个。对于原目录中予以保留的药品,其中134种获得了剂型或规格的扩充,累计新增剂型161个、规格200个;另有部分原保留药品的75个剂型和100个规格被调整出目录,这主要归因于相关药品批准文号的注销、临床使用率偏低,或是已被其他更优品种所替代等因素。

在目录规范化建设层面,本次调整依据世界卫生组织的国际通用药物分类标准以及国家药品标准的最新变化,对部分分类归属和剂型规格的表述予以了系统规范;同时,基于药品注册信息的变动,有2个品种从化学药品类别转划至中成药类别,以确保目录结构的科学性和严谨性。

使用说明

三伏天空调能{不能开、冷饮能不能吃}?关于科学防暑的三个真相

当一年中最炙热的三伏天拉开序幕,连日来全国多地持续遭遇高温“烤”验。如何科学防暑、合理度夏?国家卫健委在15日的发布会上给出了权威解答,为公众奉上一份实用的夏日养生指南。

空调并非不能开,硬扛反而有害。近期有网友反映,家中老人对开启空调心存顾虑。对此,中国中医科学院广安门医院主任医师杨戈在发布会上解释,老年人由于体温调节机能相对减弱,特别是患有冠心病、心衰或肺心病等基础疾病的人群,在高温高湿的环境中容易出现胸闷、心慌、气短等现象。专家建议,室温宜控制在26℃至28℃之间,若湿度过大,可开启除湿模式。需要注意的是,风口切忌直对头颈、胸背、腹部及膝关节等部位。当从户外活动归来、出汗较多时,应先擦干身体并更换干燥衣物,再进入空调房间,以避免温差骤变带来的不适。

冷饮虽诱人,贪凉却不可取。冰镇饮料、冰西瓜以及冰绿豆汤虽能带来片刻清凉,却易对胃肠道产生刺激,进而诱发胃胀、腹痛乃至腹泻等症状。老年人若想食用冰品或冷饮,务必遵循少量、小口的原则,最好让饮品在口腔中稍作停留后再缓缓咽下。至于清暑食物,推荐冬瓜汤、丝瓜汤或绿豆稀粥,且以温食为佳。对于患有糖尿病的老人,水果宜安排在两餐之间,并需在血糖水平稳定的前提下适量摄入。此外,胃口欠佳的老年人切记不能仅靠粥水和水果果腹,仍需保证主食的摄入,并搭配足量的膳食纤维以及肉、蛋、奶等优质蛋白,以维持营养均衡。

应对中暑,关键在于先行降温,切莫盲目用药。若在闷热环境中突感头晕、乏力、恶心或大量出汗,应迅速转移至阴凉通风处,解开衣扣,并借助擦拭、冷敷或扇风等方式帮助身体散热。若患者意识清醒且吞咽功能正常,可少量多次补充水分,必要时服用口服补液盐。这里特别提醒,藿香正气类药物并不适用于所有中暑情形。例如,正在服用头孢或甲硝唑的患者,若选用含酒精成分的藿香正气剂型,则存在安全隐患。尤其是重度中暑者,切勿依赖退烧药物,当务之急是实施快速降温,并即刻送医救治。

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创新药在华首《发》针对“秒睡”罕见病中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁

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