记者从国家药品监督管理局获悉，一款在全球范围内同步研发并申报的新靶点创新药物，今日在我国率先获准上市，标志着原创靶点药物在国际多中心研发进程中，实现了中国首报首发的重大里程碑。

国家药监局药审中心化药药学一部副部长刘宗英透露，此次获批的“选择性食欲素2型受体激动剂”是一款基于全新靶点和机制的治疗药物，主要适用于16岁及以上青少年及成人患者的1型发作性睡病。

国家药监局药品注册司化学药品处处长徐晓强表示，这款药物已同步向中国、美国、日本等多个国家递交上市注册申请，而我国在全球范围内率先予以批准上市，这代表我国在“全球新”药物领域，从靶点源头创新、国际多中心临床协同推进，直至注册上市全链条，实现了全球首报首发的历史性跨越。

据悉，该创新药作为罕见病治疗用药，已同步在多个国家和地区提交上市申请。在我国，它获得了突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，享有“双重加速通道”支持；在美国，获得突破性治疗药物认定并进入快速通道；在日本，被授予先驱和孤儿药资格，并纳入快速审评流程；在欧盟，则获得孤儿药资格认定。

在2012年至2025年间，中国居民人均预期寿命攀升了3.85岁，达到79.25岁；婴儿死亡率降至3.8‰，5岁以下儿童死亡率减至5.4‰，孕产妇死亡率也下降至13.4/10万……这些数字，正是7月21日“在高质量发展中保障和改善民生”形势政策系列报告会第五场中，国家卫生健康委党组书记、主任雷海潮所展示的，勾勒出健康中国建设丰硕成果的鲜活注脚。

雷海潮指出，自党的十八大以来，党中央将维护人民健康置于优先发展的战略位置，并部署了健康中国建设的重大举措。我国卫生健康事业由此实现了历史性跨越，构建并持续完善了全球规模最大的医疗服务体系、传统医药体系、疾病预防控制体系及医疗保障网络，历史性地解决了贫困人口的基本医疗需求，成功应对了世纪疫情的严峻考验，民众健康水平得以稳步跃升。

“十四五”期间，6至17岁男性和女性的平均身高分别增长了2.1厘米和2.2厘米，6岁以下儿童超重与肥胖的上升趋势已被有效遏制，全国0至6岁儿童的眼保健及视力检查覆盖率高达95.8%。重大慢性病过早死亡率降至14%以下，居民健康素养水平以年均近2个百分点的速度递增，到2025年已达到33.69%。

展望“十五五”时期，我国仍将面对多重疾病风险并存及多种健康影响因素交错的复杂情势。雷海潮坦言，传染病防控形势依旧严峻复杂，慢性病防控压力日益加重，目前约有4.5亿慢性病患者，其死亡人数在居民总死亡中的占比高达88.5%。与此同时，民众对于生命质量与健康安全的关注度显著提升，健康需求不断增长且呈现出多样化、差异化的新特征。

面向未来，如何加速推进健康中国建设？雷海潮表示，“十五五”期间将紧扣党中央设定的战略目标，以实施健康优先发展战略为引领，着力完善健康优先发展的政策与法规体系，推动医疗卫生发展模式更注重以健康为核心、服务体系更强调质量与效益的提升、改革治理更突出系统与协同，力争到2030年人均预期寿命达到80岁，为中国式现代化筑牢健康根基。

“我们将全面深入实施国民健康、中医药振兴发展、疾病预防控制等‘十五五’专项规划，坚持一张蓝图绘到底，力求健康中国建设取得决定性进展，为2035年建成健康中国奠定坚实基础。”他如此强调。

为此，雷海潮详细阐述了“十五五”期间的重点任务：推广健康文明的生活方式，健全公共卫生体系，打造优质高效的医疗服务体系，深化医药卫生体制改革，推动中医药振兴发展，以及大力发展卫生健康领域的新质生产力等。

雷海潮特别指出，未来将进一步把工作重心聚焦于补齐短板、强化弱项。2026年将继续实施10项为民服务实事，具体包括：新增1000家基层医疗卫生机构提供儿科服务、新增110个县提供心理门诊服务、三级医院开设健康体重管理门诊、地市内检查检验项目互认至少达到300项、6万人口以上县均能提供血液透析服务、1万家医疗机构开设早孕关爱门诊、新增普惠托位15万个、为13周岁女孩免费提供HPV疫苗接种服务、开展3200名“西医学习中医”骨干人才培训、举办1万场以上健康知识讲座等。

从以治病为中心向以人民健康为中心转变，健康中国建设的每一步进展，都与每个人的幸福感紧密相连。让我们共同期待，一个更加健康、美好的中国正逐步走来。

盛夏时节，民间素有“冷在三九，热在三伏”的说法，而三伏天在中医理论中被视为“冬病夏治”的绝佳窗口期。那么何为“冬病夏治”？本文将为您详细解读。

中国中医科学院广安门医院急诊科主任医师齐文升介绍，“冬病夏治”这一理念，本质上是利用夏季自然界阳气旺盛、人体内阳气充盈的契机，对因自身阳气亏虚、寒邪潜伏体内而易于在冬季发作或加重的虚寒性疾病进行调治。尤其是在三伏期间，人体阳气达到一年中最鼎盛的阶段，因此此时进行调理，往往能收获事半功倍的效果。

然而，“冬病夏治”并非对所有人都适用，它主要瞄准虚寒性体质和虚寒类疾病的特定人群。以下四类人群及病症，被认为最适合在三伏天进行针对性调理：

其一，呼吸系统疾患，如频繁感冒、过敏性鼻炎、哮喘等；其二，消化系统问题，如脾胃虚寒、慢性胃炎等；其三，骨关节及妇科的虚寒性症状，如老寒腿、宫寒痛经；其四，体虚人群，常表现为畏寒怕冷、免疫力低下等。

在三伏天的中医调理中，主要有三种疗法备受青睐。首当其冲的便是广为人知的“三伏贴”，它是将特制药膏敷贴于特定穴位，借助药物渗透作用达到防治疾病之目的。其次是“三伏灸”，即艾灸疗法，通过艾条燃烧产生的温热刺激作用于穴位，从而温通气血、扶正祛邪。此外，“三伏推拿”则特别适合体质虚弱的儿童，通过专业手法疏通经络、调和脾胃功能。

面对琳琅满目的三伏灸种类，该如何做出明智选择？以下为几种常见灸法及其特点：

温针灸，系针刺与艾灸相结合的技法，适用于寒湿较重、经络阻滞明显的情况，如长期关节疼痛、四肢末梢麻木、慢性腹泻等，尤其适合对常规治疗反应不佳的人群。

悬灸，又称悬空灸，其操作是让艾条与皮肤保持一定距离进行施灸，其温通经络、散寒止痛的功效十分显著。

督灸，也叫长蛇灸，则是沿着整条脊柱（督脉）进行大面积铺灸，被誉为补充阳气效力最强的方法，可发挥整体性的调理作用。

此外，市面上还涌现出智能艾灸仪等现代产品，它们具备无烟、控温及可穿戴设计，安全便捷，非常适合居家日常保健。

在选择时，可遵循以下三大原则：一看体质，虚寒程度重者宜选火力强劲的灸法，体质平和者挑选温和方式；二看病症，不同病症需对应不同穴位；三看使用场景，在医院可接受专业督灸，居家则推荐安全便利的艾灸仪器。

齐文升医师进一步指出，各类灸法各有所长，并无绝对优劣之分，关键在于是否契合个体需求。例如，寒湿偏重、关节疼痛明显者，适合火力更旺的艾炷灸；而阳气严重亏虚者，督灸的效果更为突出。但无论选用哪种方法，初次尝试者务必在专业医师指导下进行，以确保安全与疗效。

入伏后的调理虽好，但也存在诸多注意事项与禁忌。三伏贴、三伏灸等疗法虽效果卓著，却并非人人皆宜。究竟哪些人群不适宜进行此类调理？调理期间又有何禁忌需规避？

孕妇、恶性肿瘤患者、严重过敏体质者，以及患有严重心肺疾病或糖尿病的个体，在进行三伏调理时须格外谨慎。若本身罹患血液系统疾病、正处于发热状态，或属于阴虚火旺体质，则不建议尝试三伏调理。

若近期出现口干咽痛、心烦易怒、手足心发热或午后烦热等症状，提示体内有虚火存在，此时也不宜进行贴敷或艾灸。

特别需要注意的是，凡皮肤存在伤口、溃疡、破损或感染之处，绝对禁止施灸或贴药。

关于三伏贴的贴敷时长，亦有一定的讲究。成年人大致贴敷一至三小时，而儿童因皮肤娇嫩，仅需半小时至一小时即可。贴敷后，皮肤出现微微发热或温热感属正常现象。每个人的皮肤耐受度不同，应以自我感觉舒适为基准。若感到皮肤灼热或刺痛难忍，不必勉强忍耐，可提前揭除药贴，以防烫伤。

中国中医科学院广安门医院耳鼻喉科主任医师张予提醒，三伏调理期间，饮食务必清淡有节制。首先，切忌贪凉，应少食生冷、辛辣及刺激性食物，油腻厚重、易助湿生痰之物也需尽量避免。同时，海鲜、虾类、羊肉及各种油炸食品，建议暂时忌口，唯有如此，方能确保三伏调理发挥最佳效果。

2025年12月，上海一家三甲医院重症监护室的医生叶明，做出了一次与毕生医学信念背道而驰的选择。他乔装潜入一个充斥药贩子与“托儿”的病友交流群，潜伏了整整半个月，最终花费逾万元，向一位素不相识的药商购入二十天剂量的“抗肿瘤原料药”。所谓原料药，指药品中最核心的有效成分，既无辅料调配，也未经任何加工流程，更遑论正规批文。叶明比谁都清楚——这粉末纯度堪忧、制造工艺不明，甚至可能只是一团毫无药效的淀粉。然而，他已然没有退路。

他的母亲于2023年初被确诊为胃癌晚期，且伴随罕见的ALK基因突变。化疗未能奏效，靶向药物接连耐药，免疫治疗引发超进展，多脏器功能相继衰竭……国内所能提供的常规治疗手段全部失效，连临床试验也将她拒之门外。“一代、二代、三代靶向药均告失败，唯一的希望只剩下第四代。”身为医者，叶明能够调取的信息远超普通家属。他翻遍国内外文献，查到一款名为NVL-655的四代ALK靶向药正在美国开展临床试验。数据令人振奋：即便针对已对三代靶向药耐药的群体，有效率仍达五成。然而，该药既未在美国正式上市，更遑论进入中国市场。

于是，他开始钻研美国的同情用药机制。在美国，当某些危重患者已穷尽常规治疗手段，却又不符合参加新药试验的资格时，可向药企提出“同情用药”申请，有机会提前使用那些仍处于试验阶段、尚未获批上市的新药。他用英文撰写函件，附上母亲完整的病历与基因检测报告，发给制药公司。一周后，回复如期而至——先是程式化的关怀与慰问，紧接着是冰冷的拒绝：“本公司在中国未开展同情用药业务，无法提供药品。”

“明明有药，有效率五成，或许还能争取两三年的时光，可偏偏就是拿不到。”望着病榻上因幽门梗阻痛得蜷缩翻滚的母亲，这位见惯生死的ICU医生再也顾不得职业操守，向药贩子购入了NVL-655原料药。“无路可走的时候，狗急了尚且跳墙。”用药三天后，母亲呕吐减少，疼痛缓解，精神明显好转，甚至能进食了。叶明以为奇迹将至。然而两周过去，症状如潮水般卷土重来，病情急转直下，不久后，母亲在家中离世。

“那药确实为母亲争取了至少二十天的生命，也极大减轻了她的痛苦。可是，那是原料药，并非正规药品——精度不足，工艺粗糙，况且用药时母亲已处于多脏器衰竭、幽门梗阻的状态，药物根本无法被有效吸收。”叶明惋惜地说，“太晚了。”

在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者，何止千万。常规治疗失败之后，他们被临床试验的大门拒之门外，又卡在同情用药制度的夹缝之中，只能在绝望中摸索出一条条灰色的、危险的野路子。

被拒之门外的“不完美患者”

赵宏每天都要面对这样的病人。他是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专注肝癌、胰腺癌、胆管癌——这些癌种恶性度极高，预后极差。常规治疗失败后，二线治疗的有效率不足一成，中位无进展生存期仅有三四个月。而那些尚在临床试验阶段、未获批上市的新药，便成了这些患者最后的救命稻草。

作为国内顶尖肿瘤医院的医生，赵宏手中握有多个新药临床试验项目，每日慕名而来的患者络绎不绝，但真正能如愿入组的却寥寥无几。“一上午门诊五六十名患者，大约只有五六人可以考虑纳入临床研究，最终能成功入组的，可能也就两三个。”赵宏解释，临床试验的入组门槛极其严苛。为了控制变量、获得“干净”的数据，以证明药物在特定人群中的有效性，药企和科研机构需要的是“完美患者”——年龄合适、无严重合并症、身体状况良好、既往治疗史有限。

然而，真实的肿瘤世界里，更多的是“不完美的患者”。山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣，对这种无力感习以为常。“在我们这样的地市级医院，临床试验项目凤毛麟角，绝大多数被省级或区域性龙头三甲医院垄断。患者想入组，只能自己去大医院挂号、排队。”她发现，许多肺癌患者历经一二线治疗失败后，身体已是千疮百孔，PS评分（体力状况评分）极差，根本达不到临床试验的门槛。

身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽，正被困在类似的僵局里。自2025年1月发现乳房肿块以来，她接受了化疗和靶向药曲妥珠单抗的治疗。“效果尚可，但心脏承受不住，心跳飙到每分钟150次，还伴有绞痛。”副作用过于严重，她被迫停药。她早就听说过临床试验。“有位癌症晚期转移的同学进过组，用了新药效果特别好。”她也想去碰碰运气。在网上辗转联系了沈阳某三甲医院的一位教授，对方看了影像资料后说可以入组。她满心欢喜，岂料等待期间的一场感冒，让她被彻底排除在外。

此后，她再也没能触到临床试验的门槛。“普通医生不管入组事宜，主任的号要一两个月才能挂上。”半年间，她接触了不下二十位医药代表，对方起初满口应承，最终要么说名额已满，要么推荐一些毫无科学依据的“野鸡项目”。她还遇到过推销一万七千元一盒来历不明“进口药”的骗子。“说实话，我现在很焦急。我是晚期，时间不多了。才四十八岁，孩子还小，我想活下去。”

这样的绝望，叶明也曾深切体会。二三线靶向药全部失效后，他带着母亲在北京大学肿瘤医院附近租了房子，开始逐一筛选临床试验，试图尝试新药。筛选了一两个月，没有一个项目匹配。“她病得太重了，又有免疫副反应的病史，许多新药含有免疫成分，他们不敢收。”最终，他只能陪母亲回了家。

面对这样“无药可用”又入不了组的患者，赵宏能做的实在有限。“有的病人当场就哭了，家属陪着掉泪，问我：‘医生，难道我们只能等死吗？’我也没什么好办法，只能说再看看后面有没有其他研究项目。”

相较于求药无门的绝望，对某些血液肿瘤患者而言，眼看曾经可行的道路突然被堵死，或许是另一种残忍的折磨。顾洪飞是患者组织“淋巴瘤之家”的创始人。2010年他确诊霍奇金淋巴瘤，经治疗康复后，从一个人数仅四百多人的QQ群起步，将患者组织发展至注册用户超过十六万。这些年，让他印象最深的患者有两类：紧急危重症患者和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，便是“同情CAR-T”。

CAR-T是一种免疫细胞疗法，对部分复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有“奇效”。目前国内已有六款CAR-T产品获批上市，部分产品和适应症的患者十年生存率可超过五成。但CAR-T定价普遍在百万至一百三十万元之间，且未纳入医保，普通家庭根本无力承担。据顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究（IIT），患者仅需十几万元便可获得“同情CAR-T”治疗，而这种治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。

顾洪飞表示，2026年5月1日，国务院颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“818号令”）正式实施。出于对细胞基因治疗安全性和规范性的考量，以往相对宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院因合规考量，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业CAR-T疗法，只能参加正规备案的临床试验。“同情CAR-T”的通道中断，令一批“夹在中间”的患者陷入绝境。

在儿童白血病病友社群“暖白儿童”中，就有一批复发难治、亟待CAR-T治疗的患者。今年2月，华阳九岁的儿子确诊T淋巴母细胞白血病。历经五个疗程化疗，孩子的微小残留病灶（MRD）指标始终卡在0.4%，无法清零。这是一个评估白血病疗效的关键指标：MRD越低，骨髓移植后的复发风险越低；降至0.01%以下才算完全缓解，达到移植标准。“肿瘤细胞没有被彻底清除。如果MRD没转阴就强行移植，医生说基本就是百分之百复发。”华阳做过十年神经外科医生，他比一般家长更清楚，“化疗这条路，基本已经走到头了。”

他查阅了大量资料，也咨询了同行，“像这种情况最合适的就是CAR-T。”但不幸的是，儿子所患白血病对应的CD7靶点CAR-T产品尚未上市，仍在临床试验阶段。华阳听说，以前类似患儿可以通过“同情CAR-T”清除残留、桥接移植，如今这条路已然封闭。而正规的CD7 CAR-T临床试验，“要求MRD必须大于5%或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留0.4但还没到复发标准的情况，恰好卡在中间。孩子的身体能撑多久？我不知道。”

刘方十二岁的女儿同样被CD7靶点CAR-T试验的条件困住。今年春节，女儿确诊T淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后便复发。“医生说已经耐药了，预后很差。如果能通过CAR-T实现完全缓解，再桥接移植，长期存活的机会将大大提升。”但此前化疗引发了脑血栓、脑出血，所有正规临床试验都将女儿拒之门外。刘方坦言，他们了解同情CAR-T治疗的风险，但比起强行移植后“百分之百复发”，他宁愿选择前者。“这不是一道选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能不能有一条审批通道？给孩子一线生机？”

药企不敢做“好事”

当患者求药无门时，一个自然的疑问浮现：那些手里握着新药的药企，为什么不愿意把药物交给这些走投无路的人？“不是药企冷血，而是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然把未上市的药物拿出去使用。”国内某头部药企工作人员李彬坦言。2017年，原国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对适用对象、申请审批程序均做了详细规定。2019年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。然而，整整九年过去，那份征求意见稿始终没有变成正式文件。

在李彬看来，对药企而言，同情用药面临两大难题。首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完备的保险保障——治疗费、不良反应治疗费，甚至死亡赔偿，均由申办方和保险公司承担。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、合并症众多，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任归属如何厘清？赵宏曾与药企交流过，对方的顾虑非常现实。“不能排除这样一种情况——申请时患者信誓旦旦‘所有后果我都愿意承担’，真出了不良后果，反过来起诉公司。一旦引发媒体关注，对新药临床研究推进和上市审评都会产生不利影响。”赵宏认为，药企想做善事，却不太敢做善事。

其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不得收费。李彬觉得这条规定是一把双刃剑。“完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的驱动力从何而来？”他查阅过美国FDA的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能收回成本。但在国内，如果允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来的商业化竞争。除了风险与成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例道：“比如，病人的分级管理：病情危重到什么程度可以申请？由谁来决定？哪一级医疗机构有资格？伦理委员会设在三甲医院还是县级医院？药品使用后的不良反应如何上报？疗效如何评估？”赵宏认为，这些细则都需要明确。落地之后，从药企到医生再到患者，才能获得法律保障。

据赵宏介绍，药品研发有“三个10”的说法——10%的成功率、10亿美金的投入、10年的周期。在这漫长的流程中，患者等不起。同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉灌装胶囊冒充药品。患者为了活命，只能拿自己的身体去试错。

以今年一款名为Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）的胰腺癌新药为例，它已成为无数患者的“救星”。素有“癌王”之称的胰腺癌迎来治疗突破——其III期临床数据显示，该药可将患者生存期几乎翻倍，死亡风险降低60%。不过，此药尚未正式上市，美国患者可通过同情用药渠道申请。在国内社交媒体上，已有部分药商声称可以“搞到此药”。《锋面》记者以患者家属身份咨询其中一位，对方表示可以代为申请美国同情用药，药费十几万元人民币/月，另收三千元服务费。更“实惠”的方案是，他推荐记者使用“北京某生物原料实验室”生产的国产原料药，“纯度99.6%，患者吃一个月指标都下降”，月均药费三万四千元，并向记者展示了一张患者用药后“效果良好”的证明报告。

“使用‘原料药’事实上已经涉嫌违法了，原则上我们医生当然不鼓励，但当一个人没有其他选择的时候，你劝不住。”赵宏说。今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案。目前，这份提案已进入全国政协的重点提案序列。

在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来落地执行。“医生用过这个药，知道有没有输液反应、需不需要预处理，患者放心，药企也放心。”“拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。”赵宏强调，“对于那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。如果同情用药制度能覆盖这部分人群，收集真实世界数据，对药物未来的临床应用会有更全面的认知，同时实现‘救急一人’与‘造福万人’的双赢。”

然而，制度的落地需要各方协同。作为企业方，李彬同样期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。“明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。”在制度之外，顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。他特别强调，同情用药的审批流程必须充分考虑患者的急迫性。走到最后一线的病人，生命窗口往往极短。“如果让他们等待层层审批、等待盖章、等待一个月才开一次的伦理委员会审议，等到的时候，命也没了。流程应该为生命让路。”在危重症面前，时间不是成本，时间就是生命本身。

他希望有一天，申请同情用药的流程能够真正清晰、可及，让患者觉得“这个药是我需要的”，而且我知道该怎么申请，也有信心走完流程；多中心能够铺开，让患者就近申请，不必拖着病弱之躯千里迢迢奔赴北上广。“同情用药制度，本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。”赵宏说。（应受访者要求，叶明、华阳、王丽、李彬为化名）来源：央视网微信公众号